核心亮点：

✪ 锦篮基因是国内AVV载体基因药物研发的开拓者与引领者。

✪ 锦篮基因已推动3项罕见病基因治疗候选药物进入临床试验审评阶段，临床适应症共5项，分别为轻型脊髓性肌萎缩症、重型脊髓性肌萎缩症、基因缺陷型高甘油三酯血症、婴儿型庞贝氏病和晚发型庞贝氏病。

✪ 2022年2月，锦篮基因完成2亿元A轮融资，凯乘资本担任独家财务顾问，后续将继续担任独家财务顾问。

近日， 根据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息，锦篮基因公司自主研发的基因治疗产品GC301腺相关病毒注射液的2项申请已经获国家药品监督管理局临床试验注册审评受理。此前锦篮自主研发的基因治疗产品GC101腺相关病毒注射液的2项申请已于2022年01月17日获得受理，GC304腺相关病毒注射液的1项申请也已于2021年12月31日获得受理。

截止目前，锦篮基因公司已有3项罕见病基因药物获临床试验注册审评受理。

▲ 图片来源：CDE官网截图

上述获受理产品注册分类均属于1类治疗用生物制品，其中GC301注射液的临床适应症是二型糖原贮积症（庞贝氏病），也是国际上首款可同时针对IOPD和LOPD的基因治疗产品，GC101注射液的临床适应症是1、2、3型脊髓性肌萎缩症（SMA），GC304注射液临床适应症是反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症（LPLD）。后续锦篮基因将持续努力快速推进项目进展，期待早日为患者群体带来一次给药长期有效的临床用药选择。

锦篮基因

北京锦篮基因科技有限公司成立于2018年，是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司。公司专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈，造福患者及家庭；通过罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。